Таргетная терапия для помощи детям с нейробластомой

Исследователи Mount Sinai определили целевую терапию для пациентов подросткового возраста с нейробластомой, смертельно опасным раком, у которых не было других вариантов лечения, согласно исследованию, опубликованному в октябре в Cancer Cell.

Нейробластома является одной из наиболее распространенных и агрессивных опухолей нервной системы в педиатрии и, как правило, имеет плохой прогноз, особенно когда она прогрессирует у детей старшего возраста. Успешность лечения этого заболевания варьируется, но экспоненциально меньше у пациентов подросткового возраста, особенно из-за отсутствия эффективного целевого лечения заболевания.

Исследователи на горе Синай обнаружили, что нейробластома у детей старшего возраста и подростков, содержащих делеции в гене ATRX, может быть чувствительной к таргетной терапии под названием таземетостат. Tаземетостат отключает фермент EZH2, который ингибирует гены, которые способствуют нормальному развитию нейронов, в свою очередь убивая клетки нейробластомы. Нейробластома возникает в незрелых нервных клетках надпочечников и частях позвоночника во время развития симпатической нервной системы, которая контролирует реакцию организма на «бегство или борьбу» на стресс. Ингибиторы EZH2 уже проходят испытания в фазе I и фазе II клинических испытаний на другие виды рака, включая лимфомы, саркомы и другие солидные опухоли, с некоторыми благоприятными результатами.

«Мы предположили, что мутантные белки ATRX способствуют агрессивной нейробластоме», - говорит Эмили Бернштейн, доктор наук, профессор онкологических наук в Институте рака Тиша в Медицинской школе Икан на горе Синай и старший автор-корреспондент. «В этом исследовании мы стремились расшифровать основную биологию этих измененных белков при нейробластоме, опухоли, для которой эффективные терапевтические стратегии остаются неясными».

Ученые Горы Синай продолжают расширять это исследование в роли мутантного белка ATRX в лаборатории и надеются в конечном итоге провести клиническое испытание. Основываясь на этом исследовании, они полагают, что ингибиторы EZH2 также могут быть эффективными при других мутантных раковых заболеваниях ATRX, таких как мультиформная детская глиобластома и остеосаркома.

Источник: https://www.sciencedaily.com/releases/2019/10/191017141100.htm