Новое открытие поможет в лечении болезни Гентингтона

11.11.2016 18:45

Научно-исследовательская работа Центра геномного регулирования в Барселоне, Испании, открыла новые молекулярные механизмы болезни Гентингтона. Результаты этого исследования, опубликованные в журнале «Journal of Clinical Investigation», поставили под сомнение те методы лечения заболевания, которые практикуются в настоящее время. Ученые также отметили, что информационная РНК является ключевым патогенным компонентом, который поможет определить новые терапевтические стратегии.

Болезнь Гентингтона – нейродегенеративное заболевание, которое на данный момент считается неизлечимым. Исследователи со всего мира работают над определением причин развития болезни и молекулярных процессов, чтобы найти подходящее лекарство.

Болезнь Гентингтона вызывается избыточным повторением нуклеотидного триплета (CAG) в гене заболевания. Число повторов CAG может быть разным. Здоровые люди имеют до 36 повторений, но патология развивается с 36 повторений. Прямым следствием этого избытка повторов является синтез мутированного белка, который считался главной причиной недуга в течение последних 20 лет.

Новое исследование на мышах показало, что мутированный фрагмент – информационная РНК – играет ключевую роль в патогенезе. Ученые предположили, что блокирование ее активности может свести на нет изменения, связанные с болезнью.

Полученные результаты имеют огромное значение для трансляционных исследований, нацеленных на разработку новых терапевтических методов. Однако ученым предстоит провести более глубокое изучение этих молекулярных механизмов.

Следующие исследования покажут, можно ли повернуть вспять последствия болезни Гентингтона у пациентов так же, как это было продемонстрировано у лабораторных животных. Кроме того, ученым предстоит выяснить, может ли блокирование активности информационной РНК помочь в профилактике болезни. Но, несмотря на существующие пробелы исследования, данная работа имеет большую значимость в познании механизмов этого неизлечимого нейродегенеративного заболевания.

Источник medicalnewstoday.com/releases/314050